Este tipo de concesiones se
realizan con el fin de agilizar el desarrollo y la revisión de fármacos para
enfermedades graves cuyos primeros datos clínicos evidencian que pueden
constituir una mejora sustancial con respecto a las opciones terapéuticas
existentes y para mejorar el acceso a estos tratamientos innovadores lo antes
posible.
Para tomar esta decisión se
han tenido en cuenta los resultados de un estudio fase I en personas con hemofilia
A grave, presentado en el congreso anual de la Sociedad Estadounidense de
Hematología de 2014 y en un estudio de extensión fase I/II presentado en el
congreso anual de 2015 de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia.
ACE910 mostró resultados prometedores en un ensayo fase I9 en pacientes con
hemofilia A, (algunos de los cuales presentaban inhibidores del factor VIII)
como tratamiento preventivo administrado mediante una inyección subcutánea
semanal.
LA ENFERMEDAD
La hemofilia A es un
trastorno genético raro que aparece cuando una proteína esencial para la
coagulación de la sangre conocida como factor VIII no está presente en cantidad
suficiente o es defectuosa. Las personas con hemofilia A grave pueden sufrir
hemorragias incontrolables o difíciles de controlar, incluidas hemorragias internas,
sobre todo en las articulaciones, lo que puede obligar a sustituir la
articulación afectada8.
"Los afectados pueden
requerir frecuentes infusiones intravenosas periódicas de un factor de
coagulación sustitutivo para reducir el riesgo de hemorragias peligrosas y
pueden desarrollar inhibidores que hagan ineficaz la sustitución", explica
Sandra Horning, máxima responsable del área de Desarrollo Internacional de
Roche.
Recuperado el 10 de septiembre de 2015 de Diario Médico.com
http://www.correofarmaceutico.com/2015/09/08/farmacologia/fda-terapia-innovadora-farmaco-experimental-ace-910
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