En enero, Sentynl Therapeutics, Inc. anunció la aprobación por parte de la FDA de Zycubo (histidinato de cobre), una terapia de reemplazo de cobre para el tratamiento de la enfermedad de Menkes en niños. Este es el primer y único tratamiento aprobado para la enfermedad de Menkes, una enfermedad genética rara y mortal.
La enfermedad de Menkes es un trastorno pediátrico
neurodegenerativo ligado al cromosoma X, causado por mutaciones en ATP7A. Este
trastorno altera el transporte de cobre a los órganos y causa alteraciones
capilares, convulsiones, defectos del tejido conectivo, hipotonía y graves
retrasos en el desarrollo neurológico. La enfermedad de Menkes provoca muerte
prematura, generalmente antes de los 3 años, y afecta a uno de cada 100.000 a
250.000 nacimientos en todo el mundo.
La histidina de cobre trata la enfermedad de Menkes mediante
la administración de cobre biodisponible al torrente sanguíneo. Zycubo es una
formulación subcutánea de histidinato de cobre diseñada para mejorar la
tolerabilidad a través del pH fisiológico. Evita los defectos de absorción
intestinal, aportando cobre al organismo y abordando la deficiencia metabólica
subyacente.
Las advertencias y precauciones incluyen la acumulación de
cobre y el riesgo de toxicidad. Los efectos secundarios comunes incluyeron
infecciones, insuficiencia respiratoria, convulsiones, hemorragia (hemorragia
grave), anemia y reacciones en el lugar de la inyección, entre otros.
Leigh Ann Anderson, PharmD . Última actualización: 1 de
febrero de 2026
No hay comentarios:
Publicar un comentario