La anemia aplásica es una enfermedad hematológica en la que
la médula ósea es incapaz de generar células sanguíneas al ritmo adecuado.
Muchas formas de anemia aplásica comparten un importante vínculo con el proceso
de envejecimiento: el acortamiento de los telómeros, las estructuras que
protegen los extremos de los cromosomas. Hace cuatro años, un grupo del Centro
Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) creó una novedosa terapia contra
el envejecimiento basada en reparar los telómeros. Ahora, los mismos
investigadores demuestran que esa terapia puede ser efectiva contra las clases
de anemia aplásica provocadas por telómeros cortos.
El tratamiento se basa en hacer que las células de la médula
ósea expresen la enzima telomerasa, responsable de reparar los telómeros, para
lo que se ha recurrido a la terapia génica: utilizando un virus como vehículo
conductor, introducen el gen de la telomerasa en las células de la médula ósea,
que pueden así reparar los telómeros y seguir generando células sanguíneas.
Telómeros cortos
"Se aporta una prueba de concepto de que el abordaje
basado en telomerasa tiene un efecto terapéutico en la anemia aplásica
provocada por telómeros cortos", narran los autores, entre los que se
encuentran Christian Bär y Juan Manuel Povedano, en el último número de Blood,
que ha publicado el trabajo dirigido por María Blasco, directora del CNIO.
También han colaborado equipos de la la Universidad Autónoma de Barcelona yde
Hoffmann-LaRoche, en Basilea.
La anemia aplásica puede deberse a mutaciones heredadas
(hasta ahora de unos treinta genes, varios de ellos implicados en el
mantenimiento de los telómeros). También puede adquirirse por mecanismos aún no
claramente establecidos: exposición a determinadas toxinas o infecciones
víricas. Pero, independientemente de si es heredada o adquirida, se caracteriza
la presencia de telómeros cortos.
Tipos de anemia
Los investigadores recurrieron a dos tipos de ratones que
simulan la enfermedad en humanos. En uno de ellos se reproduce la anemia
aplásica adquirida. En este modelo, los investigadores matan parte de las
células madre eliminando en ellas un determinado gen. Al cabo de unas semanas
tratan a los animales con la terapia génica con telomerasa.
"El tratamiento evita de forma significativa la
mortalidad por anemia aplásica, y alarga los telómeros en la sangre y en la
médula ósea. En el grupo no tratado con terapia génica la mayor parte de los
animales mueren de anemia aplásica, y mueren mucho antes".
El segundo modelo animal reproduce la anemia aplásica
hereditaria, eliminando el gen de la telomerasa específicamente en las células
de la médula ósea.
Después de tratarse con telomerasa, "también se
alargaron los telómeros en sangre periférica y el número de células sanguíneas
mejoró considerablemente", escriben los autores. "En ambos modelos,
la mayor número de células sanguíneas puede atribuirse a una mayor reserva de
células madre".
Diario Médico.com [en línea]. [Consultado el 25 de febrero de
2016]. Disponible en:
http://oncologia.diariomedico.com/2016/02/25/area-cientifica/especialidades/oncologia/investigacion/la-terapia-con-telomerasa-combate-anemias-aplasicas
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