Este medicamento está indicado en mayores de 6 años para el
tratamiento de la fibrosis quística (FQ) con al menos una mutación que no sea
de Clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis
quística (CFTR).
Vanzacaftor (VNZ) y tezacaftor (TEZ) son correctores de la
proteína CFTR (Conductancia transmembrana de la fibrosis quística) que al
unirse a ella facilitan el procesamiento celular y el transporte de las formas
mutadas. Esta acción incrementa la cantidad de proteína CFTR mutada que alcanza
la superficie celular. Deutivacaftor es (D-IVA) actúa potenciando la
probabilidad de apertura y activación del canal de la proteína CFTR
directamente en la superficie celular.
El efecto combinado de estas tres moléculas aumenta la
cantidad y la función de CTFR, favoreciendo el transporte de cloruro in vitro y
reduciendo sus niveles en el sudor de las personas con fibrosis quística.
Las reacciones adversas conocidas para este tratamiento son
las siguientes:
Infección del tracto respiratorio superior, gripe, rinitis,
nasofaringitis, cefalea, mareos, dolor orofaríngeo, congestión nasal, dolor
abdominal, diarrea, aumento de las transaminasas y bacterias en el esputo.
Depresión, ansiedad, dolor de oídos, molestia en el oído,
acúfenos, hiperemia de la membrana timpánica, trastorno vestibular, congestión
de seno nasal, eritema faríngeo, náuseas, alanina aminotransferasa elevada,
aspartato aminotransferasa elevada, erupción, masa en mama y
creatinfosfoquinasa en sangre elevada.
Congestión del oído, inflamación mamaria, ginecomastia,
trastorno del pezón y dolor de pezón.
El uso está contraindicado en pacientes menores de 1 año ya
que se han observados problemas de seguridad en los estudios realizados. Así
mismo e insuficiencia hepática grave.
© Vidal Vademecum. Monografías Principio Activo: 24/06/2026
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