El ensayo de fase III de Gefurulimab ofrece esperanza a un
10-15% de pacientes complejos o refractarios a tratamientos ya existentes.
La nueva terapia con Gefurulimab (de Alexion, división de
enfermedades raras de AstraZeneca) que, una vez completado el desarrollo
clínico, entrará en proceso regulatorio para el tratamiento de un 10-15% de
pacientes con miastenia gravis generalizada especialmente complejos o
refractarios a terapias ya existentes. Es un tratamiento biológico experimental
con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR+), la forma más
frecuente de la enfermedad, que actúa bloqueando el complemento C5, un
mecanismo implicado en el daño de la unión neuromuscular.
Los resultados del ensayo internacional de fase III, que se
han publicado en JAMA Neurology, se basan una muestra de 260 pacientes de 113
centros de 20 países. El Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge
(Idibell) y el Hospital Universitario de Bellvitge, en Hospitalet de Llobregat,
Barcelona, han liderado en España el ensayo, llamado PREVAIL. Bellvitge atiende
actualmente a cerca de 450 personas con esta enfermedad rara y tiene hasta tres
estudios activos sobre ella. Es CSUR (Centros, Servicios y Unidades de
Referencia del Sistema Nacional de Salud) en enfermedades neuromusculares raras
y forma parte de las redes catalana y europea de referencia.
La miastenia gravis es una enfermedad neuromuscular
autoinmune rara, crónica, de curso fluctuante y evolución impredecible mediada
por autoanticuerpos patógenos dirigidos contra diversos componentes
postsinápticos de la unión neuromuscular, sobre todo contra el receptor de
acetilcolina, que se manifiesta con debilidad/fatigabilidad muscular.
El tratamiento se administra con una inyección subcutánea
una vez por semana, que el propio paciente se puede poner en casa, lo que, si
la terapia se autorizase y se incorporase a la práctica clínica, daría más
autonomía, evitaría desplazamientos periódicos y reduciría la necesidad de
administrar el tratamiento en el hospital de día.
Según ha informado Casasnovas, los tratamientos ya
existentes, que van desde los corticoides e inmunosupresores y otros
inhibidores de C5 (eculizumab, ravulizumab o zilucoplan) hasta la cirugía para
extirpar el bazo, no curan pero, seleccionados de forma individualizada (para
cada paciente), permiten controlar los síntomas y mantener una vida normal o
prácticamente normal en muchos casos. Eso es así en la mayoría de afectados
pero no en el antes citado 10-15%, para los que estaría pensado el Gefurulimab.
Sobre la seguridad y la tolerabilidad de la nueva terapia,
Casasnovas ha indicado que la incidencia de efectos adversos fue similar en
ambos grupos (el tratado con la nueva terapia y el no tratado con ella) y que
Bellvitge continúa participando en la fase de extensión del ensayo, que
permitirá obtener más datos sobre efectos en el largo plazo.
Acerca del riesgo de infección meningocócica que se
considera aumentado en pacientes tratados con inhibidores del complemento C5,
el experto ha dicho que, con Gefurulimab, también hay que someter a los
pacientes, de forma previa a la terapia, a la vacuna contra la meningitis. La
razón es que estos fármacos bloquean la proteína C5 del sistema del
complemento, un mecanismo clave de defensa frente a la bacteria Neisseria
meningitidis (meningococo). Y, al inhibir esta vía, aumenta el riesgo de
enfermedad meningocócica invasiva, incluida la meningitis.
Carmen Fernández Barcelona. Diario Médico. Actualizado Mié,
14/10/2026
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